RNA

National Center for Gene Therapy and Drugs based on RNA Technology

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National Center for Gene Therapy and Drugs based on RNA Technology

National Center for Gene Therapy and Drugs based on RNA Technology

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RNA

National Center for Gene Therapy and Drugs based on RNA Technology

RNA

Programma di finanziamento

PNRR M4C2 Investimento 1.4 - Potenziamento strutture di ricerca e creazione di "campioni nazionali" di R&S su alcune Key enabling technologies

Codice Progetto: CN00000041   CUP: H93C22000430007

Data avvio delle attività: 01/11/2022     Data fine attività: 31/10/2025

Obiettivo

Il Centro nazionale per lo sviluppo di terapia genica e farmaci con tecnologia a RNA svolge ricerca in aree di importanza strategica per il Paese per la produzione di terapie o l’ideazione di procedure per la salute dell’uomo, integrando lo sviluppo delle terapie con la loro somministrazione mirata (precision delivery).

Il Centro Nazionale su "Terapia Genica e Farmaci basati su Tecnologia a RNA" ha due obiettivi principali: 1) aumentare il know-how tecnologico necessario per progettare e fornire prodotti medicinali per la Terapia Genica o basati su RNA; e 2) identificare promettenti farmaci/geni candidati in cinque aree principali di malattie umane (malattie genetiche, cancro, malattie metaboliche/cardiovascolari, malattie neurodegenerative e malattie infiammatorie/infettive).

Contando su una compagine costituita da centri di eccellenza e partner privati di alto profilo tecnologico, un obiettivo chiave del programma è quello di sviluppare opzioni terapeutiche innovative e ad alto impatto. Infatti, mentre la ricerca di base e preclinica nel campo degli “Advanced Gene-Therapy Medicinal Products” (AGTMP) in Italia è molto produttiva e riconosciuta a livello internazionale, la traslazione dei risultati alla pratica clinica rimane spesso limitata. Il Centro Nazionale sarà quindi focalizzato sullo sviluppo di AGTMP, dalla prima ricerca preclinica all'applicazione clinica, facendo leva su esperienze e infrastrutture già esistenti, e che potranno in questo modo essere potenziate in modo significativo e messe a sistema nel contesto nazionale e internazionale. In particolare, sono previsti 3 livelli di implementazione: 1) facilities per lo sviluppo di processi cellulari e screening avanzati, manifattura di vettori e studi preclinici; 2) Cell Factory per la terapia genica basata sull’utilizzo di cellule somatiche; 3) centri di servizio e formazione.

Una volta a regime, si stima una capacità produttiva fino a 250-300 prodotti farmaceutici per terapia genica per anno, da valorizzare anche con il concorso delle partnership private partecipanti alle attività del Centro.

Proponente: Università degli Studi di Padova

Soggetti partecipanti totali: 49
Numero Università: 26
Numero Enti Pubblici: 1
Numero Enti Privati: 6
Numero Imprese: 16

Costo Totale: € 328.814.550,46 
Agevolazione concessa: € 320.036.606,03 
Budget UniBa: € 15.248.761,64

HUB
Fondazione “Sviluppo di terapia genica e farmaci con tecnologia a RNA”

Partner

Antares Vision Group Spa, Astrazeneca, BioNTech, Bracco SpA, Chiesi Farmaceutici SpA, Consiglio Nazionale delle Ricerche, Dompè Farmaceutici SpA, Eurofins Biolab Srl, Fondazione Ri.MED, Fondazione Telethon, Fondazione Tettamanti, Humanitas University, Innovavector Srl, Intesa Sanpaolo Spa. IRBM SpA, Istituto Italiano di Tecnologia, Novartis International AG, Orgenesis Italy Srl, Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, PBL Srl, Pfizer Inc, Sanofi, Sapienza Università di Roma, Stevanato Group SpA, Takis Biotech Srl, Università degli Studi della Campania - Vanvitelli, Università degli Studi di Bari Aldo Moro, Università degli Studi di Bologna, Università degli Studi di Brescia, Università degli Studi di Cagliari, Università degli Studi di Catania, Università degli Studi di Firenze, Università degli Studi di Milano, Università degli Studi di Modena e Reggio Emilia, Università degli Studi di Napoli Federico II, Università degli Studi di Padova, Università degli Studi di Palermo, Università degli Studi di Pavia, Università degli Studi di Pisa, Università degli Studi di Roma Tor Vergata, Università degli Studi di Salerno, Università degli Studi di Siena, Università degli Studi di Torino, Università degli Studi di Trieste, Università degli Studi di Verona, Università degli Studi G. D’Annunzio, Università degli Studi Milano Bicocca, Università Magna Grecia, Università Vita-Salute San Raffaele.

Ruolo

Spoke e Affiliato-Spoke

Responsabile Uniba

Prof. Graziano Pesole - Dipartimento di Bioscienze, Biotecnologie e Ambiente (DBBA)

Dipartimenti UniBa Coinvolti

  • Bioscienze, Biotecnologie e Ambiente (DBBA)
  • Scienze del Farmaco - Farmacia
  • Interdisciplinare di Medicina (DIM)
  • Biomedicina, Traslazionale e Neuroscienze (DiBRAiN)
  • Medicina di Precisione e Rigenerativa e Area Jonica (DiMePRe-J)
  • Informatica
  • Interateneo di Fisica

Referente amministrativo

Dott. Antonio Giusto
Polo di ricerca europea ed internazionale Scienze della Vita
Sezione ricerca, innovazione ed impatto – Direzione ricerca, terza missione ed internazionalizzazione

PNRR.polo@uniba.it 
antonio.giusto@uniba.it

Azioni sul documento

pubblicato il 05/07/2023 ultima modifica 03/04/2024