Romano Daniela

La miocardiopatia dilatativa è una patologia del miocardio caratterizzata da scarsa capacità contrattile. Lo scopo di questa tesi è verificare tollerabilità e fattibilità della terapia genica citoprotettiva con inoculazione intracoronarica del fattore di crescita endoteliale VEGF-B167 in animali con malattia naturale. Sono stati sottoposti a procedura di 11 pazienti. La fase intraoperatoria e perioperatoria è stata ben tollerata da tutti i cani, tranne uno. A una settimana dalla procedura i cani avevano una condizione clinica sovrapponibile a quella pre-procedura. Dopo un mese non si registrava modificazione dello stato clinico e l’esame ecocardiografico mostrava parametri di funzionalità sistolica stabili o in trend di lieve miglioramento. I risultati suggeriscono che la procedura di terapia genica sopradescritta è fattibile e tollerata nei cani con malattia naturale e che potrebbe mostrare effetti benefici sulla progressione della malattia, come già dimostrato in condizioni sperimentali.

Dilated cardiomyopathy is a myocardial disease characterized by poor contractility. The aim of this work is to verify the tolerability and feasibility of Cytoprotective Gene Therapy with Intracoronary Inoculation of The Endothelial Growth Factor (VEGF-B167) in dogs with natural disease . 11 patients underwent the gene therapy procedure. The intraoperative and perioperative phase was well tolerated by all dogs, except for one. At the first monitoring after one week the dogs showed a clinical condition that was consistent with the pre-procedure. No changes in the clinical status was recorded within one month and the echocardiographic examination showed that systolic parameters remained stable or had a slight improvement trend. The results of this work suggest that the gene therapy procedure described above is feasible and tolerated in dogs with natural illness. Furthermore, it could lead to beneficial effects on disease progression, as already demonstrated in experimental conditions.