Approcci biotecnologi innovativi per la sostenibilità della cura delle malattie rare.
Documentazione:
Programma:
- Malattie rare, inquadramento nosologico, definizioni e classificazioni.
- Cenni e nozioni di base di biologia e genetica, morfologia micro e macroscopica, aspetti funzionali di sistemi organici e funzionali, meccanismi di sviluppo.
- Introduzione alle tecniche sperimentali per lo studio della struttura tridimensionale e la funzione delle proteine. Introduzione alle tecniche computazionali per lo studio della struttura tridimensionale delle proteine.
- Le malattie rare in Italia, in Europa, nel mondo. L’ecosistema di ricerca e cura delle malattie rare, ruolo delle associazioni di pazienti e “patient empowerment”. Valutazione del burden economico, aspetti psicosociali, problematiche di sanità pubblica.
- Esempi di approccio combinato, sperimentale e computazionale nello studio di patologie rare e possibili ricadute per la realizzazione di farmaci ad azione mirata. Esempi di malattie rare scheletriche (CS e FOP)
- Fisiopatologia ed eziopatogenesi genetica molecolare
- Possibilità di cura. Strategie terapeutiche innovative/terapie avanzate per le malattie rare. Il ruolo della ricerca sperimentale. Esempi dalla letteratura scientifica
Programma
Malattie rare, inquadramento nosologico, definizioni e classificazioni. Cenni e nozioni di base di biologia e genetica, morfologia micro e macroscopica, aspetti funzionali di sistemi organici e funzionali, meccanismi di sviluppo.
Introduzione alle tecniche sperimentali per lo studio della struttura tridimensionale e la funzione delle proteine. Introduzione alle tecniche computazionali per lo studio della struttura tridimensionale delle proteine.
Le malattie rare in Italia, in Europa, nel mondo. L’ecosistema di ricerca e cura delle malattie rare, ruolo delle associazioni di pazienti e “patient empowerment”. Valutazione del burden economico, aspetti psicosociali, problematiche di sanità pubblica.
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Esempi di approccio combinato, sperimentale e computazionale nello studio di patologie rare e possibili ricadute per la realizzazione di farmaci ad azione mirata. Esempi di malattie rare scheletriche (CS e FOP) Fisiopatologia ed eziopatogenesi genetica molecolare |
Possibilità di cura. Strategie terapeutiche innovative/terapie avanzate per le malattie rare. Il ruolo della ricerca sperimentale. Esempi dalla letteratura scientifica
Proposta di calendario
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Wanda Lattanzi |
Alessandro Arcovito |
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19/04/23 |
2 ore 09.30-11.30 |
2 ore 11.30-13.30 |
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Malattie rare, inquadramento nosologico, definizioni e classificazioni |
Introduzione alle tecniche sperimentali per lo studio della struttura tridimensionale delle proteine. |
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20/04/23 |
2 ore 09.30-11.30 |
2 ore 11.30-13.30 |
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Cenni e nozioni di base di scienze biomediche e biotecnologie applicate allo studio delle malattie rare. |
Introduzione alle tecniche sperimentali per lo studio della funzione delle proteine. |
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06/06/23 |
2 ore 09.30-11.30 |
2 ore 11.30-13.30 |
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Le malattie rare in Italia, in Europa, nel mondo. L’ecosistema di ricerca e cura delle malattie rare. Ruolo delle associazioni di pazienti e “patients’ empowerment”. Valutazione del burden economico, aspetti psicosociali, problematiche di sanità pubblica. |
Introduzione alle tecniche computazionali per lo studio della struttura tridimensionale delle proteine. |
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07/06/23 |
2 ore 09.30-11.30 |
2 ore 11.30-13.30 |
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Esempi di malattie rare scheletriche (CS e FOP) Fisiopatologia ed eziopatogenesi genetica molecolare Possibilità di cura. Strategie terapeutiche innovative/terapie avanzate per le malattie rare. Il ruolo della ricerca sperimentale. Esempi dalla letteratura scientifica |
Esempi di approccio combinato, sperimentale e computazionale nello studio di patologie rare e possibili ricadute per la realizzazione di farmaci ad azione mirata. |
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08/06/23 |
2 ore 09.30-11.30 |
2 ore 11.30-13.30 |
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Quiz/esercizi e discussione Assignment* |
Quiz/esercizi e discussione Assignment* |
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15/06/23 |
3 ore 09.30-12.30 |
3 ore 14.30-17.30 |
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Sessione interattiva con studenti, presentazione di use cases |
Sessione interattiva con studenti, simulazioni |
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16/06/23 |
3 ore 09.30-12.30 |
3 ore 13.30-16.30 |
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Valutazione in itinere dell’apprendimento. *ASSIGNMENT: SCEGLIERE UNA MALATTIA O UN GRUPPO DI MALATTIE RARE, DISCUTERNE LE CRITICITA’ – SFIDE PER LA RICERCA E L’INNOVAZIONE TECNOLOGICA, PROPORRE UN APPROCCIO TERAPEUTICO INNOVATIVO.
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